Smrtiaci strach z farmácie

Autor: Boris Fačkovec | 28.10.2015 o 0:10 | (upravené 28.10.2015 o 14:28) Karma článku: 7,99 | Prečítané:  2594x

Zase som si dnes spomenul na bonmot z Rooseveltovho inauguračného prejavu: "Jediné, čoho sa musíme báť, je strach".

Pod zámienkou liečby angíny som dnes trochu prokrastinoval a miesto písania dizertačky relaxoval surfovaním po stránkach slovenských spravodajských serveroch. Tuhnutie krvi v žilách pri čítaní "Smrtiaca farmácia: keď sa lieky testujú na druhom konci sveta" asi mojej liečbe nepomohlo. Tento článok (preklad článku Steeleho a Barletta, laureátov dvoch Pulitzerových cien) z roku 2011 môže v mnohých vyvolať strach z globalizácie klinických testov nových liekov. Takýto strach zbytočne poškodzuje budúcnosť ľuďom so vzácnymi chorobami a ľuďom, ktorí si nemôžu dovoliť drahú liečbu ponúkanú veľkými farmaceutickými firmami (ďalej farmafirmy).

Zhruba pred rokom bol na našom ústave na návšteve Yusuf Hamied, štedrý absolvent a oslavovaný bojovník za dostupnú liečbu HIV. Začiatkom tohto storočia jeho firma v Indii vyrábala liek proti HIV, ktorý vyvážala do Afriky za zlomok ceny, za ktorú ponúkali farmafirmy (BMS, GSK, BI) ekvivalenty. Pre nepomer miestnych platov a cien, ktoré nastavili firmy, ktoré príslušné molekuly vyvinuli, testovali a mali na ne stále výhradné patentové práva, si ich v Afrike mohlo dovoliť len niekoľko desaťtisícov majetných ľudí, pričom miliónom ďalších nakazených bez liečby hrozil smrteľný AIDS. Hamiedova firma sa zamerala na zníženie nákladov, a účinnú liečbu si dnes môže v Afrike dovoliť 10 miliónov ľudí. Pochopiteľná ľudská reakcia v takejto situácii je, že záchrane miliónov ľudských životov musia ekonomické záujmy ustúpiť. Avšak z pohľadu investorov, ktorí riskovali svoje peniaze investíciou do vývoja lieku, to bol podraz odradzujúci od vývoja nových liekov, ktoré dnes už mohli zachraňovať ďalšie životy. Začala sa zaujímavá diskusia, ktorá ma presvedčila, že kým ekonómovia nájdu lepšie modely financovania vývoja liekov, resp. kým vedci vyvinú fyzikálny model ľudského tela, ktorý urobí klinické testy nepotrebnými, tento bioetický problém má vcelku rýchle a efektné ekonomické riešenie: presun klinických testov liekov preč z USA.

Aby mi nedajbože nedvihol adrenalín nejaký trilión v texte, po prvej očividnej chybe v preklade (vo vete o PEP Act: "by six months" je "o 6 mesiacov", nie "na 6 mesiacov") som pohľadal pôvodnú verziu, ktorej na moje sklamanie chýbajú primárne zdroje. Vďaka citácii ("Who benefits...") som sa dopátral ku článku autorov z Dukeho univerzity, v ktorom autori priznávajú, že globalizácia klinických testov má "jednoznačné prínosy" ("clear benefits"), avšak vnímajú tieto hlavné riziká:

1. obmedzené možnosti dohľadu

2. prípadnú nižšiu spoľahlivosť v krajinách s nižším rozpočtom pre zdravotníctvo

3. súvisiace etické problémy, ktoré sú hlavnou témou ich článku.

Miesto vytýkania jednotlivých chýb a zavádzania Steeleom a Barlettom (napr. pri troche fantázie si čitateľ môže domyslieť, že v Rumunsku a Estónsku je epidémia malárie a tuberkulózy, a že ľudia tam inak metabolizujú lieky) najprv radšej v skratke zhrniem súvisiace fakty a trendy, a z nich jasne vyplynie, že prínosy presunu klinických testov za hranice USA jednoznačne prevažujú nad rizikami.
 

Z laboratória k pacientovi


Vývoj nových liekov je možný vďaka desaťročiam zdanlivo nesúvisiacich príspevkov vedcov z rôznych odborov (molekulárna biológia, biofyzika, bioinformatika, organická syntéza atd.), armádam lekárov, ktorí lieky testujú a hodnotia, a pokrokom v IT a metódach manažmentu. Často je účinná látka objavená "náhodou" vrámci molekulovým modelovaním smerovaných a robotmi realizovaných miliónov experimentov, v ktorých sa miešajú človekom vyrobené chemikálie s molekulami, o ktorých sa verí, že majú čo dočinenia s danou chorobou. Cena vedeckého výskumu vedúceho k objaveniu jednej úspešnej molekuly - kandidáta na liečivú látku - zavŕšeného testami na zvieratách sa odhaduje na jednotky až desiatky miliónov USD

Táto relatívne nízka cena dovoľuje vedecko-výskumnú časť vývoja liekov robiť aj štátnym inštitúciám (napr. ÚOChB AV ČR) a malým (na americké pomery) nezávislým firmám. Patenty sú následne zhromažďované veľkými farmaceutickými firmami, ktoré hodnotu patentu zvýšia aj na miliardy dolárov v nákladnom 10-15 rokov trvajúcom procese tzv. klinických testov, ktoré sú zavŕšené povolením predávať liek na US trhu príslušnou agentúrou (FDA). Z celého procesu sú najdrahšie (a teda cenu určujúce) fáza II, a hlavne fáza III, v ktorej je zisťovaná štatistická významnosť účinnosti v porovnaní s placebo efektom a vedľajšie účinky lieku na veľkej vzorke skutočných pacientov. Zatiaľčo testujúci pacienti sú zväčša za riziko, že miesto nového lieku dostanú zafarbenú pilulku cukru, odmenení len tým, že nemusia platiť nemocnici za ošetrenia, ich ošetrujúci lekári sú farmaceutickou firmou zaplatení oveľa lepšie ako nemocnicami za bežné výkony. Veľká väčšina nákladov spojených s touto fázou testov sú práve výkony predraženého amerického zdravotníctva. Vďaka rastúcej regulácii a stúpajúcim platom US lekárov (hnaných okrem iného aj rastúcim školným v USA, kde ekvivalent MUDr. vyjde aj na pol milióna USD) sa (aj po započítaní spotrebiteľskej inflácie) cena klinických testov za ostatných 40 rokov viac než zdesaťnásobila na zhruba 1 miliardu USD, takže financovanie celého procesu (s výnosom pre investorov) môže dosiahnuť od 1 až do 3 miliárd USD na 1 úspešne registrovaný liek.

Následne dáva zákon farmaceutickej firme asi 5-10 rokov na to, aby sa jej desaťročie nainvestované peniaze so ziskom vrátili. Kedže samotná výroba jednej pilulky stojí (vďaka vyspelým syntetickým postupom) rádovo jednotky centov, po vypršaní patentovej ochrany sa výroby chopia firmy špecializujúce sa na tzv. generické lieky, cena zákonite klesá, a milióny investované do financovania klinických testov sa už potom nikdy nevrátia. Pokiaľ ste šikovní, a vyvinuli ste liek na chorobu, ktorou trpí v USA 5 miliónov ľudí, budete populárni, lebo vaše pilulky budu stáť ročne asi 100 USD. Ak ste nepredvídavo vyvinuli zázračný liek na smrteľnú menej častú formu rakoviny nájdenej u 10 tisícoch pacientov v USA, potrebujete od každého vypýtať aspoň 50 tisíc USD ročne. Pochopiteľne vysoká bezpečnosť nových registrovaných liekov dosiahnutá prísnymi klinickými testami odrádza firmy od vývoja liekov pre menej početných alebo menej majetných pacientov.
 

Outsourcing


V 90. rokoch minulého storočia mnoho západných firiem objavilo možnosť zníženia nákladov presunom niektorých pracovných miest do krajín s nižšími platmi. Ľudia narodení v rozvinutých krajinách neradi počujú, že rovnako kvalitnú prácu môže vykonať niekto o pár stoviek až tisícov kilometrov ďalej za polovičnú, štvrtinovú, niekedy aj menej ako desatinovú cenu. Ale je to tak. Priemerné hrubé mzdy lekárov v USA sa našincovi (napríklad českým a slovenským neatestovaným doktorom) môžu zdať astronomické. Podľa článku Glickmana a kol. za ekvivalentnú klinickú štúdiu zaplatíte v "západnej Európe" polovicu toho, čo v USA, v Indii dokonca desatinu. Spomenutý trend znižovania časti nákladov nahradením v niektorých prípadoch lekárov "technikmi", ktorí len vykonajú prepísané operácie a dodajú dáta, vôbec nemusí byť na škodu. Vzácne dáta očistené od subjektívnych prvkov vyšetrenia môžu byť spoľahlivejšie, ľahšie spracovateľné, a obsahovať ďalšie zaujímavé informácie využiteľné v ďalšom výskume.

Zatiaľčo USA dnes obýva len 4.5% svetovej populácie, nachádza sa tu stále až 45% testovacích miest klinické štúdie pre FDA. Prečo?

1. Z historických dôvodov - USA boli v minulosti nikým neohrozeným svetovým lídrom vo vývoji nových liekov.

2. Pretože v porovnaní so EU je tu mnoho nepoistených ľudí, ktorí si v prípade ochorenia nemôžu dovoliť konvenčnú liečbu.

3. Pre protekcionizmus kŕmený neopodstatnenými obavami Američanov z nízkej kvality iných zdravotných systémov.

Je pochopiteľné, že takýto stav zákonite relaxuje k rovnováhe, v ktorej klinické štúdie budú vykonávané kvalitnými zdravotníckymi pracoviskami rozosiatymi po celom svete. 
 

Globalizácia


Na všetky negatíva vymenované Glickmanom a kol. existujú uspokojivé odpovede.

1. Samozrejme, že najlepšie sa kontroluje to, na čo máme páky (Američanom sa dobre kontroluje na ich pôde). Naopak nebude na škodu, keď lobby v D.C. bude musieť presviedčať naraz politikov rôznych krajín, aby skresľovali realitu pred vlastnými občanmi.

2. Existuje medzinárodná organizácia stanovujúca štandardy pre klinické testy, a ďalšie mimovládky môžu tiež dostať práva nezávisle kontrolovať a hodnotiť kvalitu.

3. Je lepšie aj spravodlivejšie, aby sa obyvatelia krajín, v ktorých sa lieky budú predpisovať, častejšie zúčastňovali na ich vývoji. Hovoriť o zneužívaní negramotných na Ukrajine (kde sú na 1000 obyvateľov 3 negramotní v porovnaní s 10 v USA) znie smiešne. S vyššou motiváciou doktorov v chudobnejšich krajinách nepoctivo upravovať výsledky za účelom udržania zákaziek s farmafirmami sa dá bojovať dobrou reguláciou a prerozdelením peňazí (napríklad povinným odvodom časti honorárov za klinické štúdie do fondov prispievajúcich na štandardné výkony). 

Predstavme si svet, v ktorom efektívnejší systém klinického testovania nových liekov zníži ich cenu pod 20% súčasného stavu pri zachovaní kvality. Okruh liekov, ktoré sa oplatí vyrobiť, sa rozšíri a miliónom ľudí sa skvalitnia životy. Vyšší tlak na hľadanie nových molekúl zvýši rozpočty inštitúcií zameraných na základný výskum, ktoré sa o desaťročia mnohokrát vrátia skrz rýchlejší pokrok. Dôsledné dodržiavanie pravidiel zníži neistotu a zlacní financovanie. A v neposlednom rade sa platy lekárov napr. v nových krajinách EU priblížia platom v starých krajinách EU, čo zrýchli zrovnoprávnenie platov v ďalších odvetviach. Globalizácia klinických testov je jednoznačným krokom smerom ku zdravšej a spravodlivejšej spoločnosti.

 

Páčil sa Vám tento článok? Pridajte si blogera medzi obľúbených a my Vám pošleme email keď napíše ďalší článok
Pridaj k obľúbeným

Hlavné správy

EKONOMIKA

Deti boháčov majú vlastnú sieť, stojí za ňou Slovák

Byť bohatým je nuda, keď vás nikto nevidí, tvrdí nová aplikácia určená pre deti bohatých.

TV

Chcete cvičiť? Takto si zostavíte ten správny tréningový plán

Tréner Radovan Gergeľ radí, ako začať cvičiť.


Už ste čítali?